Cercetătorii de la Universitatea din Pennsylvania cred că sunt cu un pas mai aproape de a găsi un tratament care combate glioblastomul, cea mai mortală formă de cancer la creier.
Cele mai importante persoane care au murit din cauza bolii includ Beau Biden, John McCain, Mia Love și, cel mai recent, Uche Ojeh-soțul co-gazdei „Today” și originar din Philadelphia, Sheinelle Jones.
Noul tratament folosește terapia cu celule T CAR, care este un proces care preia propriile celule T ale pacienților din sistemul lor imunitar și le modifică pentru a identifica antigene specifice de celule canceroase sau markeri.
Celulele T proiectate apoi sunt injectate înapoi la pacient, unde caută acești markeri pe suprafața celulelor canceroase și a tumorilor pentru a le lupta și a le distruge.
În timp ce CAR T a avut un mare succes în tratarea și chiar vindecarea cancerelor de sânge precum leucemia și limfomul, neurochirurgul Dr. Donald O’Rourke a spus că terapia nu a fost la fel de eficientă în combaterea tumorilor solide precum glioblastomul. Dar speră că acum se va schimba.
„Credem că este o cale către o nouă abordare pentru a obține remisiune pe termen lung și apoi, în cele din urmă, un leac”, a spus el. „Încă nu suntem acolo, dar credem că obținem rezultate atât de încurajatoare.”
Modificări la livrarea mașinii și țintele celulare
Cercetătorii și oamenii de știință au făcut două modificări majore la terapia cu celule T CAR pentru glioblastom. În primul rând, este livrat direct în creier printr -un dispozitiv care este implantat în scalp, mai degrabă decât injectat în coloana vertebrală și lichidul coloanei vertebrale.
În al doilea rând, au făcut ca tratamentul să fie bivalent, ceea ce înseamnă că vizează nu doar un marker celular al glioblastomului, ci două.
„Dacă vizați doar unul, nu veți obține suficientă acoperire a tumorii”, a spus O’Rourke.
Echipa de cercetare a testat terapia într -un grup mic de 18 pacienți cu glioblastom recurent într -un studiu clinic de faza 1, care examinează în primul rând profilul de siguranță al tratamentului.
Cel mai frecvent efect secundar a fost neurotoxicitatea sau deteriorarea creierului sau a sistemului nervos, dar a fost reversibil în câteva zile pentru aproape toți pacienții, conform rezultatelor noilor studii publicate 1 iunie în Nature Medicine.
Datele au arătat că majoritatea pacienților cu studiile clinice au văzut că tumorile lor se micșorează într -o oarecare măsură, despre care O’Rourke a spus că ar putea cumpăra oameni mai mult timp în remisiune.
„Nu căutăm câteva luni mici aici. Vorbim despre ceva care ar putea fi un succes major. Avem un tip de peste 20 de luni acum, cu o speranță de viață de patru săptămâni înainte de a fi tratat și este liber de boală la 20 de luni”, a spus el. „Deci, cred că există multe speranțe în asta.”
O cale către o remediu viitor
O’Rourke, care a studiat și a cercetat tratamente pentru glioblastoma de mai bine de 25 de ani, a numit tratamentul și rezultatele sale timpurii „cel mai puternic, iar acesta este cel mai puternic și cel mai promițător de departe.”
În prezent, speranța medie de viață pentru cineva diagnosticat cu forma agresivă de cancer cerebral este de 12 până la 18 luni și mai scurtă la trei până la nouă luni pentru persoanele cu glioblastom recurent.
Glioblastomul este deosebit de complicat, a spus O’Rourke, pentru că se prezintă diferit la toți pacienții. De asemenea, mută și devine rezistent la tratamente precum chimioterapia și radiațiile, astfel încât majoritatea pacienților se confruntă cu recurență sau regenerare tumorală, după o perioadă de remisiune.
Odată cu noua abordare a terapiei cu celule T auto, a apărut o nouă opțiune și vede oportunități de a face acest tratament și mai puternic.
„Există unele modificări pe care le putem face, care ar putea să ne facă mai mult răspuns anti-tumoral sau răspunsuri anti-tumorale mai durabile”, a spus O’Rourke. „Nu l-aș supraveghea ca leac, dar este pe calea, aș spune, o nouă categorie de medicamente care ne-ar putea oferi remisiuni pe termen lung în glioblastom.”
Terapia este încă într -un studiu clinic de fază 1 timpurie. Experții PENN speră să testeze terapia cu celule T CAR în rândul pacienților care sunt recent diagnosticați cu glioblastom, deoarece tumorile lor pot avea mai puțini factori de rezistență care se pot dezvolta din tratamentul anterior.
În cele din urmă, cercetătorii intenționează să crească producția de medicamente pentru a face studii mari de eficacitate care implică mai mulți pacienți și site -uri clinice cu scopul final de a obține aprobarea federală a medicamentului.
