Cel mai nou efort de cercetare din Pittsburgh unește inteligența artificială a orașului, științele sănătății și priceperea de producție pentru dezvoltarea de noi terapii pentru bolile rare. Inițiativa include o investiție de 25 de milioane de dolari din partea celei mai mari fundații filantropice din oraș și un parteneriat cu un grup de cercetare fondat de un membru al Rock and Roll Hall of Famer.
„Bolile rare reprezintă una dintre cele mai mari provocări nesatisfăcute în medicină, afectând milioane de familii în timp ce primesc doar o fracțiune din atenția și resursele dedicate unor afecțiuni mai comune”, a spus Sam Reiman, director al Fundației Richard King Mellon.
Fondurile vor lansa Rare Ventures, o platformă filantropică inedită de acest fel, concepută pentru a oferi cercetătorilor investiții de risc pentru a aduce cercetarea pe piață prin terapii aprobate la scară.
Bolile rare afectează peste 400 de milioane de oameni la nivel mondial, mai mult decât cancere sau SIDA. Dar cu peste 10.000 de boli rare cunoscute, marea majoritate nu au tratament aprobat. Rare Ventures s-a angajat să traducă zeci de ani de descoperiri științifice în terapii.
Rare Ventures este o colaborare între Universitatea de Științe ale Sănătății din Pittsburgh, Spitalul de Copii UPMC din Pittsburgh, Institutul de Viziune UPMC, Universitatea Carnegie Mellon, Medicina Stanford și ElevateBio. Echipa include, de asemenea, EB Research Partnership (EBRP), o organizație nonprofit care susține cercetarea pentru a vindeca epidermoliza buloasă, o boală genetică rară a pielii. EBRP a fost co-fondat de solistul Pearl Jam, Eddie Vedder.
„Fiecare pacient merită speranță și fiecare descoperire științifică merită oportunitatea de a ajunge la oamenii care au cea mai mare nevoie de ea”, au spus Vedder și soția sa Jill într-un comunicat. „Este vorba de a lua lecții învățate dintr-o singură boală și de a construi ceva care poate ajuta familiile care se confruntă cu mii de boli rare.”
Rare Ventures se va baza pe abordarea „filantropiei de risc” a EBRP, care împrumută tehnici din investițiile cu capital de risc. Strategia ocolește sistemul complex de granturi guvernamentale de cercetare în favoarea investițiilor din partea grupurilor filantropice de risc. Veniturile generate de terapiile aprobate vor fi reintroduse în proiect, a spus grupul într-un comunicat.
„Rare Ventures este un efort ambițios de a face pentru medicina bolilor rare ceea ce a făcut capitalul de risc pentru tehnologie: crearea infrastructurii, capitalului, experienței și parteneriatelor necesare pentru a transforma ideile promițătoare în tratamente accesibile pentru sutele de milioane de oameni care suferă de boli rare fără speranță de vindecare”, a spus grupul.
Într-o declarație de miercuri, Rare Ventures a refuzat să dezvăluie asupra câte boli rare se va concentra inițial, dar a spus că platforma va crește pentru a sprijini dezvoltarea terapiei pentru sute de comunități de boli de-a lungul timpului.
Inițiativa va sprijini progresele terapeutice în afecțiuni genetice, pediatrice, neurologice, metabolice și oftalmologice, potrivit unui comunicat de presă.
Investiția Mellon va construi infrastructura de bază a efortului, inclusiv platforme de date despre pacienți, programe de cercetare de bază și translațională, dezvoltare terapeutică, inovare în studii clinice și parteneriate strategice în mediul academic, industrie și asistență medicală.
De asemenea, va construi o platformă AI numită Curator, concepută pentru a conecta pacienții la specialiști, studii clinice și oportunități de cercetare, oferind în același timp cercetătorilor datele necesare pentru a accelera dezvoltarea de noi terapii.
„Bolile rare au suferit mult timp din cauza datelor fragmentate, a populațiilor limitate de pacienți și a barierelor care fac cercetarea și dezvoltarea clinică extraordinar de dificile”, a spus dr. Jean Tang, profesor de dermatologie la Stanford Medicine.
„Abilitatea de a conecta în mod responsabil datele pacienților, cunoștințele genomice, expertiza clinică și tehnologiile emergente creează o oportunitate fără precedent de a accelera descoperirea și de a îmbunătăți rezultatele pentru pacienții din întreaga lume.”
Rare Ventures va colabora îndeaproape cu Pitt Bioforge, un centru de bioproducție pentru terapie celulară și genică de 100 de milioane de dolari, dezvoltat de ElevateBio și Universitatea din Pittsburgh. Christopher Murphy, CEO ElevateBio, a declarat într-o declarație că liderul în creștere din Pittsburgh în terapii avansate și producție va produce o inovație medicală revoluționară.
„Viitorul medicinei depinde de capacitatea noastră de a traduce descoperirile științifice în tratamente sigure și eficiente, care pot fi disponibile pentru toți”, a spus Murphy.
